诱导多能干细胞(iPSC)是过去20年生物医学科学中最令人兴奋的发现之一。开云体育全站app下载安装你可能在新闻上多次听到它的名字。在这篇文章中，我们将简要地向您解释iPSC是什么，以及为什么它在未来的医学中如此重要。
干细胞:它们是什么?它们有什么作用?
在深入探讨iPSCs之前，我们先快速回顾一下“干细胞”的含义。
细胞是我们身体的基本单位。每种细胞类型都有其专门的功能。例如，神经元(或神经细胞)感知和传输信号。心肌细胞(或心肌细胞)有规律地收缩，将血液泵入全身。人体内大约有200种不同类型的细胞。所有不同类型的细胞最初都来自于胚胎中的多能干细胞。“多能性”这个名字的意思是他们可以成为任何东西。
你可以认为干细胞是人体的原材料。它们可以变成(科学家们喜欢用“分化”这个词)我们身体在特定时间、特定地点需要的任何类型的细胞。当胚胎发育出小小的心脏时，胸腔中的干细胞自然会产生越来越多的心肌细胞。在一个成长的身体中，你会看到到处都是干细胞分裂和分化成特化细胞。这些干细胞受到邻近细胞和周围环境的引导，从而告诉它们应该变成什么类型的细胞。
同时，我们的身体也保留了一定比例的未接触干细胞。这些干细胞分裂但不分化(我们称之为自我更新)。它们保持将来成为其他细胞类型的能力，为更多的生长做准备，或作为修复受损器官的备份。
然而，当我们变老时，我们失去了干细胞储备。伤口修复能力下降，这是许多衰老和代谢相关疾病的主要原因，包括心脏病、糖尿病和神经退行性疾病。如果我们能补充我们体内的老细胞和受损细胞，我们可能从根本上治疗许多疾病。这个概念被称为“再生医学”，获得这些强大的干细胞进行补充将是成功的关键。
[在这幅图中]干细胞治疗和再生医学的概念。
由于我们的身体是由许多单细胞构成的，当细胞老化、受伤或死亡时，疾病就会发生。如果我们能补充这些失去的细胞，我们就有可能治疗这些疾病。这是再生医学的核心概念。有了干细胞在手，我们就可以引导它们成为细胞移植所需的细胞类型。
诱导多能干细胞(iPSCs)使干细胞治疗成为可能
我们不可能从A身上随机取出细胞，然后立即给b。我们体内的免疫系统会破坏任何不属于我们的细胞，这叫做免疫排斥。那么，我们从哪里可以得到我们自己的干细胞呢?
我们确实在骨髓和脂肪中保留了一些成体干细胞。然而，与胚胎干细胞相比，成体干细胞在体内分化成各种细胞类型的能力有限。成体干细胞可能无法提供我们所需的关键细胞类型(如神经元、胰腺β细胞和心肌细胞)。
[在这幅图中]神经元从人类iPSCs分化而来．
细胞核染色为蓝色(DAPI)，染色为绿色。这些过程又长又细的结构，我们不称它们为轴突或树突，因为我们不清楚是哪个过程发送或接收信号。
图片来源:拉格玛西诺，杨-皮尔斯实验室
[在这个视频中]在细胞培养皿中，由人iPSCs产生的心肌细胞或心肌细胞跳动。
2006年，日本京都大学的山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授发现了一种新方法，可以让我们制造自己的多能干细胞。这种技术被称为“诱导多能干细胞”。他首先比较了干细胞和体细胞的区别。他选择了24个基因作为候选基因，这些基因可能定义干细胞的“干性”特性。然后，他试图把这些基因一个一个地放回成熟的体细胞，看看哪种组合可以把成熟细胞变成胚胎细胞。这就是他如何发现这四个基因——Oct3/4, Sox2, c-Myc和Klf4(我们现在称它们为“山中因子”)，它们可以扭转细胞命运。
[在这幅图中]我在实验室里做的人类iPSC菌落。原始细胞是来自皮肤的人类成纤维细胞。它们在3周内被“山中因子”重新编程为iPSCs。
这四个基因一起工作，可以教会成年小鼠细胞“忘记”它们的分化状态，并被重新编程到类似胚胎的状态。这些胚胎样细胞就是我们所说的“诱导多能干细胞”。2007年，这一原理被应用于人类成年细胞，“人诱导多能干细胞”(hiPSC)一词由此诞生。这些细胞，一旦被给予适当的环境，就可以生长成我们需要的任何类型的细胞。现在，我们可能有无限的细胞来源来补充我们体内的旧细胞和受损细胞。
[在这幅图中]山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授因发现成熟细胞可以被重新编程成为多功能细胞而获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。
图片来源:nobelprize.org
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在过去的十年里，科学家们在干细胞生物学和再生医学方面取得了巨大的进展。他们已经找到了将hiscs培养成我们身体所需的几乎所有细胞类型的方法，包括血细胞、肝细胞、肌肉细胞、神经元、骨细胞，甚至卵子和精子。最近，他们正在学习如何在培养皿中培养整个组织或器官(称为类器官)。同时，我们也发现了如何通过CRISPR基因编辑来纠正突变基因。iPSCs和基因编辑的结合可以通过为患者提供健康的细胞来治疗许多遗传疾病。所有这些进展仍处于非常早期的阶段，但它们的治疗潜力是巨大的。事实上，已有几种干细胞疗法已进入临床试验阶段。干细胞的实际临床应用可能在5-10年内实现。
[在这个视频中]推动糖尿病的治愈:干细胞科学的车轮。开云体育全站app下载安装
哈佛医学院的研究人员正试图用干细胞治疗糖尿病和其他疾病。
[在这幅图中]一种实验室培养的带有毛囊的皮肤器官。
图片来源:印第安纳大学医学院Karl Koehler实验室
[在这幅图中]从干细胞中生长出来的人脑器官。
图片来源:加州大学圣地亚哥分校的Alysson Muotri实验室
